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Si una persona se concentra en cómo dobla el dedo índice de su mano derecha, podrá imaginarse fácilmente las tres falanges de hueso, perfectamente sincronizadas al ritmo que marcan los músculos flexores y extensores. Pero si se concentra un poco más y se hunde mentalmente en su propio dedo, llegará a las células de sus nervios y músculos. Allí, la señal para mover el dedo viaja en millonésimas de segundo gracias al tránsito de átomos con carga eléctrica a través de las membranas de las células que forman los seres vivos. Hace casi 40 años, dos treintañeros alemanes —apasionados por la ciencia básica, por el mero hecho de saber por saber— decidieron investigar estos mensajes eléctricos. Y desarrollaron un nuevo método para medir esas ínfimas corrientes que permitió detectar las puertas de la célula: los canales iónicos, unas moléculas en la membrana celular que permiten el paso de los átomos cargados. En 1991, aquellos dos jóvenes, Erwin Neher y Bert Sakmann, ganaron el premio Nobel de Medicina por este descubrimiento trascendental. Su curiosidad acabó salvando miles de vidas.
“La investigación básica es lo que estoy haciendo cuando no sé lo que estoy haciendo", dice una frase atribuida al ingeniero Wernher von Braun, padre del programa espacial que llevó al ser humano a la Luna. Erwin Neher, nacido en Landsberg (Alemania) en 1944, tampoco sabía lo que estaba haciendo. Cuatro décadas después, sí lo sabe. Su nuevo método permitió identificar puertas celulares que se convirtieron en objetivos para desarrollar fármacos. La memantina, uno de los medicamentos más usados para tratar los síntomas del alzhéimer, actúa sobre un canal iónico vinculado a las conexiones neuronales. Varias drogas alivian el dolor crónico con la misma estrategia. Y uno de los fármacos más caros del mundo, Kalydeco, con un coste de más de 200.000 euros por paciente al año, frena la fibrosis quística en un pequeño porcentaje de los niños enfermos, gracias a los canales iónicos. Sin estos comprimidos, la patología provoca la acumulación de moco espeso en los pulmones y suele acabar con una muerte prematura de los pacientes.
Neher, investigador de la Sociedad Max Planck, apura un gin-tonic mientras enumera ejemplos de fármacos surgidos gracias a sus investigaciones, uno tras otro. “Me siento muy orgulloso”, reconoce. Se calcula que el 13% de todos los medicamentos comercializados actúan sobre canales iónicos, con unas ventas de más de 10.000 millones de euros al año. El biofísico alemán, de paso por Valencia para participar como jurado en los Premios Rey Jaime I, sonríe y explica por qué es necesario invertir más dinero en investigación básica. En saber por saber.
Pregunta. Usted es un ejemplo de que la investigación básica es esencial, aunque hay políticos, por ejemplo en España, que parecen no entenderlo. ¿Qué le diría a estos políticos?
Respuesta. Es una lucha constante. Como investigadores sabemos que para tratar ciertas enfermedades neurológicas sabemos demasiado poco. Necesitamos investigación básica para entender mejor lo que ocurre. Cuando tengamos nuevas ideas, las aplicaciones y los tratamientos llegarán, pero muy a menudo 20 o 30 años más tarde. Nuestro caso es un ejemplo. Cuando hicimos nuestros descubrimientos más importantes, a finales de la década de 1970, pasaron entre 10 y 20 años hasta que llegaron las aplicaciones y el conocimiento avanzó lo suficiente como para ser útil para los médicos.
P. La industria farmacéutica afirma que para desarrollar un fármaco se necesitan unos 1.000 millones de euros. ¿Qué opina?
R. Sí lo creo, aunque no soy un experto. Si haces un descubrimiento original, tienes que probarlo. Y los ensayos clínicos requieren decenas de millones por todos los requerimientos necesarios para que se apruebe un fármaco.
P. ¿Qué piensa cuando ve que multitud de empresas han utilizado su técnica para generar fármacos, venderlos y ganar mucho dinero?
R. El fármaco contra la fibrosis quística, Kalydeco, tiene un precio de cientos de miles de euros. Los investigadores que desarrollaron la molécula se quejaron amargamente porque pensaron que es muy caro. La empresa argumentó que invirtieron mucho dinero y solo pueden vender unos pocos tratamientos, porque su efecto es específico en un pequeño porcentaje de pacientes. Sabemos que el 90% o más de los fármacos que llegan a probarse en ensayos clínicos fracasan, así que las empresas no solo tienen que recuperar la inversión de un ensayo clínico concreto, sino de otros que fracasan. Y tiene que recuperar el dinero en 20 años, porque luego ese fármaco está libre de patente y lo puede producir cualquiera. Las compañías farmacéuticas tienen que pedir ese precio, a menos que los Gobiernos lleguen y paguen por todo este desarrollo de fármacos.
P. ¿Cree que sería una solución que los Gobiernos asumieran el desarrollo de fármacos?
R. Probablemente no, porque sería poco flexible. En el desarrollo de fármacos necesitas avanzar rápido.
P. Ahora hay un enorme problema sobre la mesa: el precio de los nuevos fármacos contra el cáncer.
R. Estoy bastante convencido de que estos nuevos fármacos finalmente resolverán el problema —en el sentido de que el cáncer será curable— pero serán muy caros. Los fármacos convencionales son moléculas que se pueden sintetizar con química, pero los nuevos fármacos anticáncer son muy específicos [elaborados de manera personal para cada enfermo] y muy probablemente solo funcionarán en combinación con otros, porque los tumores tienen un gran potencial para evitar la acción de los fármacos mediante mutaciones. Uno tiene que mirar qué pasa con ese cáncer concreto y secuenciar su genoma, posiblemente varias veces, porque aparecen nuevos clones. Produces un fármaco contra un tumor con una cierta marca molecular y matas la mayor parte pero, si algunas células mutan y crecen con otra marca molecular, tienes que volver a secuenciar el genoma y probar con otro fármaco. Y si cada uno de estos fármacos cuesta 100.000 euros el coste sube tremendamente.
P. ¿Cuál es la solución para que los tratamientos sean accesibles para todos?
R. Volvamos al ejemplo de Kalydeco. La empresa [la estadounidense Vertex Pharmaceuticals], que cobra cientos de miles de euros por cada tratamiento, negoció con el Gobierno de Canadá para que pagara una cierta suma de dinero y todos los pacientes en el país tuvieran acceso al fármaco. Habrá entre 20 y 50 pacientes en Canadá que se pueden beneficiar. Probablemente, acuerdos como este entre la industria y los Gobiernos son el futuro, porque ofrecen seguridad a las empresas. Tenemos que entender que desarrollar fármacos es un esfuerzo muy caro, con muchos fracasos. Y la gente quiere tener una cura, claro.
P. Usted conoció a su esposa, Eva-Maria Ruhr, en el laboratorio y tienen cinco hijos. Son dos científicos del mismo laboratorio, pero sus vidas han sido muy diferentes. Usted mismo lo dijo al ganar el premio Nobel: “Mi esposa abandonó su propia carrera científica y me brindó un apoyo constante para beneficio de mi investigación”.
R. Los dos somos científicos. Si un científico quiere tener éxito, tiene que invertir mucho tiempo. Mi mujer es un poco más joven que yo [seis años menos] así que, de alguna manera, yo tenía un poco de ventaja. Cuando tuvimos hijos, estaba claro que los primeros dos o tres años teníamos que cuidarlos, pero la carga fue sobre todo para mi esposa. En ese tiempo, no había muchas instalaciones para dejarlos. Y mi esposa se dio cuenta de que ella no podía pasar tanto tiempo en el laboratorio como antes. El hecho de que no pudiera cuidar adecuadamente de los niños era insatisfactorio, así que tomó la decisión de dejar el laboratorio. Hablamos de ello. Teníamos dos posibilidades: o lo dejaba ella o lo dejaba yo. Pero por aquel entonces yo había avanzado mucho más en la carrera científica, así que era más o menos la única opción. Por supuesto que fue difícil, pero mi esposa volvió con éxito al campo de la ciencia, no como una científica persiguiendo una investigación propia, sino fundando una institución que funciona como un laboratorio experimental para estudiantes de secundaria. Por ejemplo, llevan a cabo experimentos con CRISPR, en la vanguardia de la ciencia, algo que nunca podrían hacer en el colegio. Su trabajo es muy gratificante, así que digamos que así arreglamos el problema.
P. Ahora vivimos más y cada vez más gente sufre alzhéimer. Por cada enfermo se necesitan varias personas más jóvenes dedicadas a su cuidado. ¿Cree que se está dedicando el suficiente dinero a investigar el alzhéimer, teniendo en cuenta el riesgo para el futuro de la sociedad?
R. Estoy bastante seguro de que al final tendremos una cura o, al menos, una protección: una medicación o cambios de estilo de vida que prevengan esto. Pero, como ocurre siempre, no sabemos qué vamos a descubrir ni cuándo. La investigación del alzhéimer está bastante bien financiada, porque los políticos están muy interesados en tener una cura. Lo que creo que habría que financiar más es la investigación básica sobre los mecanismos con los que funciona el cerebro. Para poder reparar algo necesitas saber cómo funciona.
Si una persona se concentra en cómo dobla el dedo índice de su mano derecha, podrá imaginarse fácilmente las tres falanges de hueso, perfectamente sincronizadas al ritmo que marcan los músculos flexores y extensores. Pero si se concentra un poco más y se hunde mentalmente en su propio dedo, llegará a las células de sus nervios y músculos. Allí, la señal para mover el dedo viaja en millonésimas de segundo gracias al tránsito de átomos con carga eléctrica a través de las membranas de las células que forman los seres vivos. Hace casi 40 años, dos treintañeros alemanes —apasionados por la ciencia básica, por el mero hecho de saber por saber— decidieron investigar estos mensajes eléctricos. Y desarrollaron un nuevo método para medir esas ínfimas corrientes que permitió detectar las puertas de la célula: los canales iónicos, unas moléculas en la membrana celular que permiten el paso de los átomos cargados. En 1991, aquellos dos jóvenes, Erwin Neher y Bert Sakmann, ganaron el premio Nobel de Medicina por este descubrimiento trascendental. Su curiosidad acabó salvando miles de vidas.“La investigación básica es lo que estoy haciendo cuando no sé lo que estoy haciendo", dice una frase atribuida al ingeniero Wernher von Braun, padre del programa espacial que llevó al ser humano a la Luna. Erwin Neher, nacido en Landsberg (Alemania) en 1944, tampoco sabía lo que estaba haciendo. Cuatro décadas después, sí lo sabe. Su nuevo método permitió identificar puertas celulares que se convirtieron en objetivos para desarrollar fármacos. La memantina, uno de los medicamentos más usados para tratar los síntomas del alzhéimer, actúa sobre un canal iónico vinculado a las conexiones neuronales. Varias drogas alivian el dolor crónico con la misma estrategia. Y uno de los fármacos más caros del mundo, Kalydeco, con un coste de más de 200.000 euros por paciente al año, frena la fibrosis quística en un pequeño porcentaje de los niños enfermos, gracias a los canales iónicos. Sin estos comprimidos, la patología provoca la acumulación de moco espeso en los pulmones y suele acabar con una muerte prematura de los pacientes.
Neher, investigador de la Sociedad Max Planck, apura un gin-tonic mientras enumera ejemplos de fármacos surgidos gracias a sus investigaciones, uno tras otro. “Me siento muy orgulloso”, reconoce. Se calcula que el 13% de todos los medicamentos comercializados actúan sobre canales iónicos, con unas ventas de más de 10.000 millones de euros al año. El biofísico alemán, de paso por Valencia para participar como jurado en los Premios Rey Jaime I, sonríe y explica por qué es necesario invertir más dinero en investigación básica. En saber por saber.
Pregunta. Usted es un ejemplo de que la investigación básica es esencial, aunque hay políticos, por ejemplo en España, que parecen no entenderlo. ¿Qué le diría a estos políticos?
Respuesta. Es una lucha constante. Como investigadores sabemos que para tratar ciertas enfermedades neurológicas sabemos demasiado poco. Necesitamos investigación básica para entender mejor lo que ocurre. Cuando tengamos nuevas ideas, las aplicaciones y los tratamientos llegarán, pero muy a menudo 20 o 30 años más tarde. Nuestro caso es un ejemplo. Cuando hicimos nuestros descubrimientos más importantes, a finales de la década de 1970, pasaron entre 10 y 20 años hasta que llegaron las aplicaciones y el conocimiento avanzó lo suficiente como para ser útil para los médicos.
P. La industria farmacéutica afirma que para desarrollar un fármaco se necesitan unos 1.000 millones de euros. ¿Qué opina?
R. Sí lo creo, aunque no soy un experto. Si haces un descubrimiento original, tienes que probarlo. Y los ensayos clínicos requieren decenas de millones por todos los requerimientos necesarios para que se apruebe un fármaco.
P. ¿Qué piensa cuando ve que multitud de empresas han utilizado su técnica para generar fármacos, venderlos y ganar mucho dinero?
R. El fármaco contra la fibrosis quística, Kalydeco, tiene un precio de cientos de miles de euros. Los investigadores que desarrollaron la molécula se quejaron amargamente porque pensaron que es muy caro. La empresa argumentó que invirtieron mucho dinero y solo pueden vender unos pocos tratamientos, porque su efecto es específico en un pequeño porcentaje de pacientes. Sabemos que el 90% o más de los fármacos que llegan a probarse en ensayos clínicos fracasan, así que las empresas no solo tienen que recuperar la inversión de un ensayo clínico concreto, sino de otros que fracasan. Y tiene que recuperar el dinero en 20 años, porque luego ese fármaco está libre de patente y lo puede producir cualquiera. Las compañías farmacéuticas tienen que pedir ese precio, a menos que los Gobiernos lleguen y paguen por todo este desarrollo de fármacos.
P. ¿Cree que sería una solución que los Gobiernos asumieran el desarrollo de fármacos?
R. Probablemente no, porque sería poco flexible. En el desarrollo de fármacos necesitas avanzar rápido.
P. Ahora hay un enorme problema sobre la mesa: el precio de los nuevos fármacos contra el cáncer.
R. Estoy bastante convencido de que estos nuevos fármacos finalmente resolverán el problema —en el sentido de que el cáncer será curable— pero serán muy caros. Los fármacos convencionales son moléculas que se pueden sintetizar con química, pero los nuevos fármacos anticáncer son muy específicos [elaborados de manera personal para cada enfermo] y muy probablemente solo funcionarán en combinación con otros, porque los tumores tienen un gran potencial para evitar la acción de los fármacos mediante mutaciones. Uno tiene que mirar qué pasa con ese cáncer concreto y secuenciar su genoma, posiblemente varias veces, porque aparecen nuevos clones. Produces un fármaco contra un tumor con una cierta marca molecular y matas la mayor parte pero, si algunas células mutan y crecen con otra marca molecular, tienes que volver a secuenciar el genoma y probar con otro fármaco. Y si cada uno de estos fármacos cuesta 100.000 euros el coste sube tremendamente.
P. ¿Cuál es la solución para que los tratamientos sean accesibles para todos?
R. Volvamos al ejemplo de Kalydeco. La empresa [la estadounidense Vertex Pharmaceuticals], que cobra cientos de miles de euros por cada tratamiento, negoció con el Gobierno de Canadá para que pagara una cierta suma de dinero y todos los pacientes en el país tuvieran acceso al fármaco. Habrá entre 20 y 50 pacientes en Canadá que se pueden beneficiar. Probablemente, acuerdos como este entre la industria y los Gobiernos son el futuro, porque ofrecen seguridad a las empresas. Tenemos que entender que desarrollar fármacos es un esfuerzo muy caro, con muchos fracasos. Y la gente quiere tener una cura, claro.
P. Usted conoció a su esposa, Eva-Maria Ruhr, en el laboratorio y tienen cinco hijos. Son dos científicos del mismo laboratorio, pero sus vidas han sido muy diferentes. Usted mismo lo dijo al ganar el premio Nobel: “Mi esposa abandonó su propia carrera científica y me brindó un apoyo constante para beneficio de mi investigación”.
R. Los dos somos científicos. Si un científico quiere tener éxito, tiene que invertir mucho tiempo. Mi mujer es un poco más joven que yo [seis años menos] así que, de alguna manera, yo tenía un poco de ventaja. Cuando tuvimos hijos, estaba claro que los primeros dos o tres años teníamos que cuidarlos, pero la carga fue sobre todo para mi esposa. En ese tiempo, no había muchas instalaciones para dejarlos. Y mi esposa se dio cuenta de que ella no podía pasar tanto tiempo en el laboratorio como antes. El hecho de que no pudiera cuidar adecuadamente de los niños era insatisfactorio, así que tomó la decisión de dejar el laboratorio. Hablamos de ello. Teníamos dos posibilidades: o lo dejaba ella o lo dejaba yo. Pero por aquel entonces yo había avanzado mucho más en la carrera científica, así que era más o menos la única opción. Por supuesto que fue difícil, pero mi esposa volvió con éxito al campo de la ciencia, no como una científica persiguiendo una investigación propia, sino fundando una institución que funciona como un laboratorio experimental para estudiantes de secundaria. Por ejemplo, llevan a cabo experimentos con CRISPR, en la vanguardia de la ciencia, algo que nunca podrían hacer en el colegio. Su trabajo es muy gratificante, así que digamos que así arreglamos el problema.
P. Ahora vivimos más y cada vez más gente sufre alzhéimer. Por cada enfermo se necesitan varias personas más jóvenes dedicadas a su cuidado. ¿Cree que se está dedicando el suficiente dinero a investigar el alzhéimer, teniendo en cuenta el riesgo para el futuro de la sociedad?
R. Estoy bastante seguro de que al final tendremos una cura o, al menos, una protección: una medicación o cambios de estilo de vida que prevengan esto. Pero, como ocurre siempre, no sabemos qué vamos a descubrir ni cuándo. La investigación del alzhéimer está bastante bien financiada, porque los políticos están muy interesados en tener una cura. Lo que creo que habría que financiar más es la investigación básica sobre los mecanismos con los que funciona el cerebro. Para poder reparar algo necesitas saber cómo funciona.
Fuente: El País
